Terapia mRNA e ripristino del cuore

Anche una sola somministrazione di una terapia basata su una tecnologia simile a quella dell’mRNA potrebbe aiutare a riparare il tessuto cardiaco danneggiato dopo un infarto, almeno in topi e maiali.

Tuttavia, bisognerà vedere se questo tipo di terapia potrà avere gli stessi effetti anche sugli esseri umani.

I ricercatori hanno sperimentato il funzionamento di una terapia in grado di aumentare la concentrazione di un ormone coinvolto negli sforzi di ripristino del cuore.

Per farlo, hanno utilizzato una specie sperimentale di RNA autoamplificante, capace di sostenere la produzione della sostanza desiderata per settimane dopo una sola iniezione.

I dati raccolti hanno evidenziato come una sola dose di questo RNA autoamplificante potrebbe alleviare il danno ai tessuti causato da un infarto.

Infatti, il ripristino del cuore dopo un evento di questo tipo può durare molto a lungo, anche settimane o mesi.

Per questo, hanno cercato di valutare una terapia alternativa in grado di stimolare la produzione di un ormone naturale collegato al ripristino del muscolo cardiaco.

Sebbene non sia stata sperimentata questa terapia sugli esseri umani, i ricercatori ritengono che in futuro potrà portare a un ripristino più veloce.

Secondo il dottor Ke Huang, coautore dello studio e professore di scienze farmaceutiche alla Texas A&M University, questo sistema è una vera innovazione perché sfrutta il muscolo scheletrico come sito di produzione delle proteine ​​necessarie all’organismo.

Nell’infarto, la causa più comune è rappresentata dall’occlusione di un’arteria che impedisce all’ossigeno di raggiungere il muscolo cardiaco.

 

Nonostante ciò, se l’ostacolo viene rimosso mediante un intervento chirurgico, occorre sempre che il cuore si riposi e si ripercuota dal danno subito a causa dell’assenza di ossigeno.

Qualora la riparazione delle cellule del muscolo cardiaco non avvenga in misura sufficiente, esse potrebbero sostituire delle cellule cicatriziali che hanno meno potenza nella ripresa della funzione pompa del muscolo cardiaco e potrebbero addirittura favorire lo scompenso cardiaco.

Ke Cheng, ingegnere biomedico della Columbia University e autore senior dello studio pubblicato lo scorso 5 marzo sulla rivista Science, ha ricordato che le malattie cardiache rappresentano ancora oggi una delle cause principali di decesso negli Stati Uniti d’America e che favorire la riparazione delle cellule del muscolo cardiaco potrebbe prevenire lo scompenso cardiaco e quindi la morte.

Tuttavia, lo scienziato cinese ha sottolineato anche un aspetto rilevante dell’intero problema: la possibilità di raggiungere il muscolo cardiaco senza ricorrere a una procedura invasiva.

Nell’articolo sperimentale, lo scienziato cinese ei suoi collaboratori hanno dimostrato che un’unica iniezione di RNA autoamplificante nel muscolo della zampa posteriore può sostenere la riparazione delle cellule cardiache aumentando la produzione di un ormone detto peptide natriuretico.

I ricercatori hanno analizzato i topi e hanno trovato che i livelli di ANP sono molti più alti nei soggetti appena nati che in quelli adulti.

Questo fatto è stato considerato come un indizio potenziale del ruolo dell’ormone nello sviluppo del cuore.

Da questo studio è stata avanzata l’ipotesi che un aumento temporaneo dell’ANP negli animali adulti possa aiutare nella riparazione cardiaca.

Secondo Cheng, lo scopo dell’esperimento è stato quello di verificare se l’ANP potesse essere integrato mediante l’impiego di RNA autoampl

Successivamente, la molecola di saRNA induce il muscolo a produrre la molecola di proANP, che entra nella sua volta nel sistema sanguigno e, arrivata nel cuore, è trasformata in ANP.

Il funzionamento di questa tecnologia è simile a quello dei vaccini a mRNA.

 

Così come accade per questo tipo di vaccino, il saRNA contiene le istruzioni per la sintesi di una specifica proteina. Entrambe le molecole vengono degradate in circa sette giorni.

La peculiarità del saRNA è che inducono la cellula a produrre copia della stessa molecola di RNA, prolungando la sintesi proteica per circa quattro settimane.

L’RNA autoamplificante è stato precedentemente autorizzato per alcuni vaccini anti-COVID-19 in Europa e Giappone.

Non è stato però ancora utilizzato per il trattamento delle cardiopatie.

 

Il suo utilizzo, in questo studio, ha avuto effetti positivi sul tessuto cardiaco. Il fatto che questa tecnologia di vaccino condivide con l’mRNA la stessa modalità di somministrazione del farmaco, come accaduto per i vaccini anti-COVID-19, sarà sicuramente un aspetto positivo per i ricercatori.

Tuttavia, è importante che vengano fatti ulteriori esperimenti per capire quanti di questa proteina è possibile trattare l’organismo umano.

Infatti, il dottor Dan Atar, professore di cardiologia presso l’Ospedale Universitario di Oslo, che non ha partecipazione allo studio, ha spiegato che ancora non si sa con precisione attraverso quale meccanismo questo possa avere effetti benefici sui pazienti affetti da infarto.

Inoltre, il dottor Atar ricorda che, in precedenti ricerche, in cui i soggetti affetti da infarto erano stati trattati con peptidi natriuretici, come l’ANP, non si erano evidenziati benefici per il processo di guarigione.

In conclusione, il trattamento, come si può notare, è ancora solo in fase iniziale e necessita, dunque, di ulteriori verifiche, che potranno essere effettuate attraverso svariati studi, inclusi quelli clinici, per cercare di comprendere il meccanismo d’azione, per verificare l’affidabilità della somministrazione e per seguirne gli effetti nel tempo.

Solo in seguito a ciò sarà possibile stabilire se questa possa effettivamente divenire, in futuro, una reale opzione per il trattamento che possa aiutare il cuore a guarire.

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Credits: Kaiyue Zhang  et al. Single intramuscular injection of self-amplifying RNA of Nppa to treat myocardial. Science 391 , edau9394 (2026). DOI: 10.1126/science.adu9394